没有证据表明特朗普针对绝症患者的药物计划挽救了“数千人”的生命

　　

　　

　　前总统唐纳德·特朗普最近几个月一直在吹嘘他在2018年签署的一项法律——“尝试的权利”。它的目的是促进绝症患者获得潜在的救命药物，这些药物尚未得到食品和药物管理局的批准。

　　他说：“我们有一些对抗疾病的药物，这些药物在未来五到六年内不会获得批准，重病患者和绝症患者应该能够使用。但没有这样做的机制，”特朗普8月30日在华盛顿特区对保守派父母权利倡导组织“自由妈妈”的支持者说。

　　他还说，由于“尝试权利”，“我们挽救了成千上万的生命。”

　　特朗普在8月17日宾夕法尼亚州的一次集会上，在接受一位保守派评论员的播客采访时，以及在共和党全国代表大会接受提名的演讲中，也同样赞扬了该计划：“尝试的权利是一件大事。”

　　然而，研究过实验性治疗项目的医学专家表示，没有证据支持特朗普的说法。这些专家表示，“尝试权利”削弱了旨在保护患者的法规。

　　《特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉罗、乔丹·麦克林和马修·贝利纳尝试权法案》（又名“尝试权法案”）在两党合作的基础上通过了国会，并于2018年签署成为法律。它试图简化获得尚未获得fda批准的可能挽救生命的药物给绝症患者的过程。速度很重要；行业组织表示，一种新药进入药店货架平均需要10到15年。

　　然而，自20世纪70年代以来，FDA也有一个类似的项目，即扩大准入渠道，有时被称为“同情使用”，并于1987年成为法律。

　　这就是许多批评“尝试权”的根源。

　　纽约大学格罗斯曼医学院（New York University’s Grossman School of Medicine）的医学伦理学家艾莉森·贝特曼-豪斯（Alison Bateman-House）研究临床试验医疗产品的使用情况，他说：“试用权基本上是‘扩大准入’。”

　　贝特曼-豪斯说，与扩大准入相比，Right To Try迎合的病人更少，提供的治疗也更少。

　　患者必须满足特定但不同的标准，才有资格参加任何一项实验性药物治疗计划。

　　根据政府规定，要获得扩大使用的资格，患者必须患有“严重或立即危及生命的疾病或病症”，并且没有“可用于诊断、监测或治疗疾病或病症的可比或令人满意的替代疗法”。临床试验对患者来说必须是不可行的，并且这些药物的使用不得干扰任何正在进行的研究。此外，根据开处方的医生，潜在的好处必须证明风险是合理的。

　　然后，在确定一种治疗方法后，患者的医生必须得到制造商、FDA和监督药物临床试验的机构审查委员会的批准。

　　美国食品和药物管理局表示，这些步骤的存在是为了让该机构能够“公平地权衡药物的风险和益处”，并保护患者的安全。该机构还收集有关药物对患者的临床影响和任何不良反应的数据，以便为更广泛的药物批准程序提供信息。

　　Right To Try试图加快这一审批过程。例如，在新计划下，医生只需要确定一种实验性药物，并从制造商那里获得使用该药物的授权。在大多数情况下，FDA没有批准或拒绝申请的权力，也没有审查委员会的程序。

　　但是，由于“尝试权”项目的定义，符合资格的患者和药物越来越少。

　　在“尝试权”下，患者必须患有“危及生命”的疾病或病症，而不仅仅是“严重”。实验性药物只有在完成第一阶段临床试验后才能使用；通过扩大准入计划获得的治疗可以在1期研究期间进行。

　　“尝试权”包括对制造商和开处方的医生的责任保护，也削弱了管理医生如何向患者披露实验性药物风险的要求，使知情同意没有定义。它还禁止FDA使用患者对药物的耐受性信息来“延迟或对此类药物的审查或批准产生不利影响”，除非高级官员以书面形式证明对公共卫生的好处。

　　支持者说，“尝试权”是放松管制成功的一个例子，并声称其更有效的审批程序挽救了生命。但批评者认为这是一个令人担忧的关键原因，因为它“为剥削绝望的病人提供了机会”，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院研究药物政策的生物伦理学家霍莉·费尔南德斯·林奇（Holly Fernandez Lynch）说。

　　政府数据显示，监管机构并不是患者寻求实验性药物时面临的主要障碍。FDA几乎总是批准扩大准入的申请，而且很快就达到了政府的标准。

　　根据2018年FDA关于扩大准入计划的报告，FDA在过去五年中收到的大约9000份申请中，批准了99%的申请，平均不到一天就批准了实验性药物的紧急申请。最近的数据显示，尽管申请数量每年都在增长，但批准的趋势仍在继续。

　　在FDA没有自动批准申请的极少数情况下，监管机构通常不会拒绝申请，但会建议对申请的剂量进行调整，以解决安全性和有效性问题。

　　FDA没有分享关于提供的剂量数量或根据“尝试权”治疗的患者的详细信息。相反，它只发布年度总结，显示有多少药物在该计划下获得批准。该机构表示，自2018年“尝试权”启动以来，已经批准了16种治疗方法：2018年至2022年批准了12种，去年批准了4种。

　　FDA拒绝提供更多关于“尝试权利”申请或批准数量的信息。

　　尽管通过“尝试权”获得批准的16种药物可能每种都提供给了不止一名患者，但专家表示，像特朗普所说的那样，涉及数千名患者的可能性极小。

　　费尔南德斯·林奇说，特朗普的说法“严重高估了使用“尝试权利”的人数”，她指出，她认为实际数字“非常非常低”。

　　特朗普竞选团队没有回应有关这位前总统统计数据来源的多次询问。该运动的全国新闻秘书卡罗琳·莱维特（caroline Leavitt）告诉KFF健康新闻（KFF Health News），在第二个任期内，“特朗普总统当然会对其他途径持开放态度，扩大‘尝试的权利’，以挽救更多美国人的生命。”

　　目前尚不清楚特朗普将如何扩大该计划，尽管保守的戈德华特研究所正在倡导“尝试权2.0”，该研究所声称这将让患者接受个性化治疗。

　　专家指出，这些药物已经可以通过扩大的获取计划获得。

　　与此同时，有证据表明，实验性治疗的高昂价格对患者来说是一个比监管护栏更大的障碍，这些治疗有时可以通过某些制药公司的项目获得，但通常不在保险范围内。

　　贝特曼-豪斯说：“我不认为人们对FDA阻止获得个性化治疗有什么问题。”“我认为问题在于个体化治疗非常昂贵，而且这个国家只有极少数的研究人员知道如何制造它们。”

　　特朗普在整个竞选过程中都声称，他的“尝试权”计划是新颖的，挽救了数千人的生命。但是类似的项目已经存在了几十年，没有证据表明“尝试权”的影响接近特朗普所说的影响。

　　特朗普的竞选团队和“尝试权”的倡导者都没有提供证据来支持这种广泛受益的说法。政府数据显示，在该项目实施的头六年里，只有16种药物获得批准，没有统计有多少患者使用了这些药物，也没有统计它们的临床效果。

　　此外，公共卫生专家表示，“尝试权”削弱了对患者的保护，未能解决实验性药物的真正障碍。

　　我们认为特朗普的说法是错误的。

　　21 CFR§50.20

　　21 USC§360bbb-0a

　　国会研究处，“扩大获取和试用权：获得研究药物”，2021年3月16日

　　美国食品和药物管理局，“扩大准入”，2024年2月28日

　　美国食品和药物管理局，“扩大访问（同情使用）提交数据”，2024年5月2日

　　美国食品和药物管理局，“扩大准入计划报告”，2018年5月

　　美国食品和药物管理局，“扩大获得用于治疗的研究药物：问答，行业指南”，2022年11月

　　美国食品和药物管理局，“FDA情况说明书：尝试的权利”，访问日期为2024年9月29日

　　美国食品和药物管理局，“尝试的权利”，2023年1月23日

　　美国食品药品监督管理局，《年度报告总结》，2024年6月6日

　　戈德华特研究所，“尝试个性化治疗的权利（尝试权利2.0）”，于2024年9月29日访问

　　戈德华特研究所，“尝试的权利正在发挥作用”，于2024年9月29日访问

　　戈德华特研究所，“尝试的权利”，2014年10月5日

　　戈德华特研究所，《什么是正确的尝试？》，摘自2024年9月29日

　　《洛杉矶时报》，马克·海廷讣告，2019年6月14日

　　2024年9月24日，纽约大学格罗斯曼医学院助理教授艾莉森·贝特曼-豪斯接受了电话采访

　　2024年9月17日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学伦理与法律副教授霍莉·费尔南德斯·林奇接受了电话采访

　　PhRMA，“研发政策框架”，于2024年9月29日访问

　　2024年8月17日，“演讲：唐纳德·特朗普在宾夕法尼亚州威尔克斯-巴里举行政治集会”

　　《星州邮报》（2024年8月31日）“特朗普在自由母亲峰会上的演讲全文”

　　这篇文章转载自khn.org，这是一个全国性的新闻编辑室，制作关于健康问题的深度新闻，是KFF的核心运营项目之一，KFF是健康政策研究、民意调查和新闻的独立来源。